NUTSEN – Neue Therapien bei Seltenen Erkrankungen am Beispiel der NMOSD

Projektbeschreibung

In Deutschland leiden rund vier Millionen Menschen an einer Seltenen Erkrankung. Die Neuromyelitis-optica-Spektrum-Erkrankung (NMOSD) gehört mit 2.000 bis 3.000 Betroffenen dazu; dabei kommt es zu autoimmun ausgelösten Entzündungen des zentralen Nervensystems und nachfolgend zu Schäden insbesondere an Sehnerv oder Rückenmark. Wie viele Seltene Erkrankungen wurde auch NMOSD lange Zeit mit verschiedenen Medikamenten behandelt, die nicht ausdrücklich für diese Erkrankung zugelassen waren (Off-Label-Use, OLU). Seit 2020 gibt es einige für die Behandlung von NMOSD zugelassene Medikamente.

Im Projekt NUTSEN untersucht das Forschungsteam, ob diese neuen Medikamente im Vergleich zum OLU die medizinische Versorgungssituation verändert haben. Außerdem prüfen die Forschenden, wie sich die Verwendung der neuen Medikamente gesundheitsökonomisch auswirkt und verwerten dazu Daten des Wissenschaftlichen Instituts der Allgemeinen Ortskrankenkasse (AOK) zu Versicherten mit NMOSD. Diese enthalten beispielsweise Angaben zu Kosten, Inanspruchnahme stationärer und ambulanter Leistungen, Medikamenten, weiteren Erkrankungen, Heilmitteln sowie zur Arbeitsunfähigkeit. Zudem nutzen die Forschenden das Register der Neuromyelitis optica Studiengruppe (NEMOS) mit klinischen Daten von 750 Betroffenen. Das NEMOS-Register enthält Daten über die Versorgung und die Kosten bei NMOSD im zeitlichen Verlauf von 2015 bis 2025 und in Abhängigkeit von der Therapieform. Mittels des Propensity Score Matching, einem Analyseverfahren zur Abschätzung von Kausalzusammenhängen, vergleichen sie den Nutzen der neuen Medikamente gegenüber OLU. Durch Befragungen von Betroffenen und deren Bezugspersonen werden Therapiezufriedenheit, -last und ungedeckte Bedarfe erfasst. Des Weiteren befragt das NUTSEN-Team die behandelnden Ärztinnen und Ärzte nach ihren Gründen für Therapieentscheidungen für On- oder Off-Label-Use. Das Projekt wird für drei Jahre mit insgesamt ca. 1,5 Millionen Euro gefördert.

Im Erfolgsfall ermöglichen die Ergebnisse des Projekts nicht nur NMOSD-Erkrankte gezielter zu therapieren, sondern dienen auch als Modell für Untersuchungen von weiteren Seltenen Erkrankungen, bei denen ein Wechsel von OLU zu krankheitsspezifisch zugelassenen Medikamenten bevorsteht.

Konsortialpartner

Charité – Universitätsmedizin Berlin, Heinrich-Heine-Universität Düsseldorf, Medizinische Hochschule Hannover, Technische Universität Dresden